La nostra attività di ricerca è essenzialmente incentrata su terapia genica e cellulare. Lo scopo della terapia genica è l'introduzione di un transgene di interesse all'interno di una cellula, tessuto o organismo bersaglio al fine di sostituire un gene difettivo, promuovere una funzione cellulare o inibire l'espressione di determinate proteine.

Stiamo attualmente studiando la possibilità di correggere il difetto genico alla base di diverse malattie metaboliche ereditarie come l’ipercolesterolemia familiare (FH) e la fenilchetonuria (PKU). La principale attività di ricerca nel campo della terapia genica è la validazione della strategia nel modello animale della malattia e la valutazione della tossicità in organismi modello come il topo e i primati non umani.

Finora abbiamo ottenuto la correzione della malattia in modelli animali della ipercolesterolemia familiare e abbiamo generato vettori adenovirali di tipo helper-dependent chimicamente modificati mediante peghilazione. Questa strategia consente di eliminare la principale tossicità dei vettori adenovirali permettendone un uso clinico. Stiamo attualmente valutando la possibilità di produrre i nostri vettori di trasferimento genico secondo gli standard previsti dalle Good Manufacturing Procedures (GMP), necessari per le applicazioni cliniche. A tale scopo, sono in fase di sviluppo metodologie per un servizio GMP. Un'altra attività principale del laboratorio di terapia genica e cellulare riguarda la medicina rigenerativa.

L'isolamento di cellule staminali da embrioni e da tessuti adulti e la loro capacità di differenziare in diversi tipi di cellule e tessuti in seguito ad appropriati stimoli, ha fornito la possibilità di rigenerare tessuti danneggiati da condizioni patologiche. Le recenti applicazioni cliniche riguardano la rigenerazione di tessuti quali il miocardio, la cornea e l'epidermide. Attualmente stiamo studiando la rigenerazione del tessuto osseo e miocardico mediante l'utilizzo di cellule stromali isolate da midollo osseo, seminate su appropriate matrici polimeriche e trattate con fattori di crescita che ne stimolano il differenziamento. Stiamo anche valutando l'efficacia e la tossicità della nostra metodica in modelli di topo, ratto e coniglio allo scopo di poter utilizzare i risultati ottenuti per applicazioni cliniche; tale strategia si basa sull'isolamento, caratterizzazione e trasduzione delle cellule staminali adulte secondo le procedure GMP. Le nostre linee di ricerca hanno l'obiettivo fondamentale di trasferire osservazioni scientifiche di base in terapie innovative e di conseguenza di applicarle in trials clinici.