Fibrosi Cistica, 3 progetti CEINGE finanziati dalla Fondazione
Medicina personalizzata e nuove terapie: il CEINGE si fa in tre nella lotta alla fibrosi cistica. I ricercatori hanno ottenuto, infatti, il finanziamento dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica per tre studi sulle cellule nasali. La Onlus di Verona, che promuove, seleziona e sostiene economicamente la ricerca scientifica per migliorare la durata e la qualità di vita dei malati e sconfiggere definitivamente la fibrosi cistica, ha scelto tra i progetti finanziati nel 2020 anche le ricerche dei professori Giuseppe Castaldo* e Felice Amato**.
La proteina CFTR
Il progetto di Felice Amato mira all’identificazione di molecole capaci di aumentare la produzione della proteina CFTR, tale da avere un effetto terapeutico sugli ammalati. Questo effetto si ottiene su cellule nasali primarie di pazienti con fibrosi cistica e portatori di mutazioni con funzione residua, usando speciali molecole dette acidi nucleici peptidici (PNA).
Caratterizzazione funzionale di mutazioni rare
Gli altri due progetti si inseriscono nel filone di ricerca per la messa a punto di sistemi diagnostici utili a testare nelle cellule del singolo paziente di fibrosi cistica l’efficacia di farmaci modulatori di CFTR, soprattutto nei casi con mutazioni rare e/o orfane di terapie disponibili. Tali progetti vedono la collaborazione del gruppo di ricerca di Giuseppe Castaldo e Felice Amato, con il Centro fibrosi cistica dell’AOUI di Verona (Responsabile Paola Melotti) e Roma. Il CEINGE mette in campo l’esperienza nel campo della medicina personalizzata, basata sull’utilizzo di modelli ex vivo. Da diversi anni, infatti, i professori Castaldo e Amato collaborano nello sviluppo di questi modelli basati su un semplice prelievo non invasivo di cellule nasali, che oltre alla fibrosi cistica trova applicazione anche in altre patologie (Cloridorrea Congenita, Rinite Allergica, discinesia ciliare primitiva, ecc).
*Professore ordinario di Medicina di Laboratorio dell’Università Federico II di Napoli e Principal Investigator CEINGE-Biotecnologie avanzate di Napoli
**Professore associato di Medicina di Laboratorio dell’Università Federico II di Napoli e Principal Investigator CEINGE-Biotecnologie avanzate di Napoli